出口 敦智

世界初の根本治療薬：特定の細胞内タンパク質を標的とし、パーキンソン病やレビー小体型認知症などのシヌクレイノパチーにおけるα-シヌクレインの凝集・伝播を抑制する、疾患修飾薬の開発を目指している。

経口低分子医薬品：血液脳関門を通過して神経細胞内の病態に直接作用する、経口投与可能な低分子化合物である。

適応拡大の可能性：パーキンソン病に加え、他の神経変性疾患を対象としたパイプライン展開を構想している。