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世界には約8,000種類の遺伝性の病気があり、その約95％には承認された治療法がありません。
遺伝子治療の技術は大きく進歩しましたが、患者さんの数が極めて少ない「超希少疾患」では、1つの病気ごとに多額の費用をかけて開発する従来のやり方では採算が合わず、薬が患者さんに届きません。本事業は、この構造的な課題を解決すべく、超希少疾患の患者さんにも遺伝子医薬を持続的に届けられる事業の仕組みをつくることを目的とします。
